罕见病药物科赛优被纳入国家医保目录

http://www.gd.chinanews.com    2023年12月20日 12:47     来源：中新网广东

中新网广东新闻12月17日电 (记者 蔡敏婕)在国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布的新版《医保目录》中，阿斯利康旗下罕见病药物科赛优(通用名：硫酸氢司美替尼胶囊)名列其中。 　　司美替尼于4月在中国内地获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。此次司美替尼被纳入《医保目录》将提高NF1患儿对于这一创新药物的可及性，降低其家庭治疗经济负担。 　　NF1是一种罕见的、进行性的遗传性疾病，其中30%——50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。 　　上海交通大学医学院附属第九人民医院副院长、整复外科主任李青峰教授表示：“I型神经纤维瘤病(NF1)患者在儿童期发病，而且由于在儿童及青少年期，丛状神经纤维瘤会进行性快速增长，易造成患者终生认知障碍、学习障碍和社交功能受损。疾病不仅影响着患儿的身体健康，对其日常生活也造成了很大的阻碍。” 　　“我们很高兴看到通过今年的医保目录谈判工作，又有新的儿童罕见病药物获得了纳入。”北京协和医院院长张抒扬表示，“虽然目前罕见病药物通过医保谈判实现了降价，但在实际落地上仍存在医疗机构配备进展较慢、地域覆盖水平较低和可负担水平较差的短板，这就需要来自社会多方的力量和努力，解决儿童罕见病药医保落地问题，让罕见病患者真正‘用得到’药。”(完)

[编辑：方伟彬]

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