中新网广东新闻9月2日电 (记者 蔡敏婕)天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉近日在接受采访时表示，近年来阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊疗领域取得重要进展，让治疗目标从单纯控制溶血，逐步走向长期稳定的疾病控制。

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种血液系统罕见疾病，临床主要表现为补体介导的血管内溶血、潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向等，可累及肾脏、肺等重要器官，严重时危及生命。

　　付蓉指出，当阵发性睡眠性血红蛋白尿与妊娠、生长发育以及重要器官损伤等问题交织时，对治疗的精准性与安全性提出了更高要求。过去，阵发性睡眠性血红蛋白尿症治疗主要以对症支持治疗为主，虽能缓解部分症状，却难以控制血栓、肾损伤等并发症风险。

　　因此，从疾病机制出发实现精准干预，已成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊疗领域持续探索的重要方向。

　　补体系统是人体天然免疫的重要组成部分。“健康红细胞的表面有CD55、CD59等补体调节蛋白，能够调控补体活性，保护红细胞免受自身补体系统攻击。”付蓉解释，阵发性睡眠性血红蛋白尿症是后天获得的造血干细胞基因突变所致，补体系统通路逐渐成为重要治疗靶点。

　　“补体抑制剂能够精准作用于补体通路的关键环节，阻断膜攻击复合物的形成，遏制补体系统对红细胞的错误攻击。”付蓉介绍，与传统治疗相比，创新靶向疗法实现了从“对症支持”到“机制干预”的跨越，不仅能够更有效地控制血管内溶血，也为降低血栓风险、保护重要器官功能和改善长期预后带来了新的可能。(完)