中新网广东新闻8月5日电 (记者 郭军)CAR-T作为一种新型的癌症治疗疗法,它将人体的T细胞在体外进行改造,再回输到患者体内,实现精准、快速、高效杀灭肿瘤细胞。然而,其研发和生产成本导致的高昂治疗费用,令众多患者望而却步。记者近日在深圳采访了解到,目前中国药企正布局新型体内CAR-T疗法的开发,有望解决传统CAR-T疗法开发周期长、治疗成本高等问题。
深圳深信生物科技有限公司创始人、CEO李林鲜博士介绍说,对于体内CAR-T疗法的开发来说,递送技术是非常关键的一环,凭借其国际领先的脂质纳米颗粒(LNP)递送技术平台,深信生物在这一前沿领域进行了新探索。
相较于传统的CAR-T疗法,该企业研发团队基于LNP递送系统的体内CAR-T采用了截然不同的路径:使用LNP技术将mRNA直接递送到血液中的T细胞来表达CAR蛋白,从而省略了繁琐、昂贵的体外改造和扩增步骤,实现“即时改造、即时治疗”。
“mRNA技术的本质是让细胞成为生产治疗性蛋白质的‘微型工厂’,”李林鲜解释道,“然而,裸露的mRNA在体内极易降解,往往还没有发挥作用就被代谢掉了,因此需要LNP等递送技术把mRNA‘保护’起来,将其安全、精准送达目的地。”
这是一种可及性更强、通用型的mRNA药物。李林鲜表示:“这将把高度个性化的定制疗法转变为通用型药物,有望从根本上大幅降低成本,且具有更广阔的适应症拓展空间。”
据介绍,LNP是实现体内CAR-T疗法的关键技术之一,深信生物依托LNP及mRNA技术平台,在进行自主研发、布局丰富研发管线的同时,将平台技术开放对外合作,先后与百济神州及一家全球生命科技大型企业达成重要合作,成为国内首家实现LNP平台技术成功”出海”的企业。(完)