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长效补体抑制剂上市 助罕见病患者持续获益
2025年09月14日 15:55
来源:中新网广东

  中新网广东新闻9月12日电 (记者 蔡敏婕)长效C5补体抑制剂伟立瑞12日在内地上市,与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者,以及治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)患者。

  目前我国已确诊的gMG患者约11.3万人,其中80%的患者为乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性。此外,NMOSD作为一种罕见的中枢神经系统疾病,因免疫系统被异常激活对中枢神经系统中的健康组织和细胞进行攻击,从而破坏患者的视神经、脊髓和大脑中的细胞。

  CHAMPION-MG III期研究显示,瑞利珠单抗在主要疗效终点即第26周重症肌无力日常生活活动评分较基线改善方面优于安慰剂。该研究还观察到,与安慰剂相比,经瑞利珠单抗治疗的每百名患者每年的疾病加重发生率减少了71.1%。

  复旦大学附属华山医院神经内科主任医师全超表示:“NMOSD难以预测的多次复发会导致不可逆的残疾,严重影响患者生活质量。其临床治疗应注重缓解期预防复发,急性期快速控制症状,最大程度减少残疾累积。”

  欧洲科学院院士(MAE),天津医科大学总医院神经科、北京天坛医院神经免疫科主任施福东表示:“gMG严重影响患者,需要尽早启动并长期维持治疗。CHAMPION-MG研究的患者自评报告和医生提供的报告均显示瑞利珠单抗展现出快速且持续的改善。”

  据介绍,作为长效C5补体抑制剂,瑞利珠单抗可即时、完全且持续抑制补体活化。该药物通过靶向抑制免疫系统中末端补体C5的激活来发挥作用。近期,瑞利珠单抗已在中国获批用于治疗特定的成人gMG和NMOSD患者。(完)

【编辑:方伟彬】
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